L’articolo presenta una esaustiva rassegna dei progressi nella produzione di concentrati per il trattamento dei disordini congeniti della coagulazione. Anche se leggermente datato (l’accettazione per la pubblicazione risale al 3 marzo 2013), tuttavia esso ha il merito di dettagliare realtà e prospettive nella produzione di concentrati ancora in corso di sperimentazione clinica.
Ovviamente gran parte dell’articolo riporta le importanti novità terapeutiche nel settore dell’emofilia A e B, ma anche i disordini più rari sono oggetto di trattazione per quanto riguarda gli studi con nuovi prodotti terapeutici. In particolare, vanno ricordati gli studi con gli anticorpi monoclonali anti-TFPI somministrati sottocute nell’emofilia, gli studi clinici che hanno riportato l’efficacia e la sicurezza del primo concentrato ricombinante di FXIII per il trattamento dei pazienti con difetto di subunità A del fattore XIII e le sperimentazioni in corso con un concentrato plasmaderivato di FX, difetto che viene in genere trattato con concentrati di complesso protrombinico, contenenti quindi anche altri fattori della coagulazione. Inoltre, anche i pazienti con malattia di von Willebrand potranno in un prossimo futuro utilizzare un prodotto ricombinante di solo fattore von Willebrand.
Da non dimenticare anche i fallimenti di nuove molecole, come alcuni concentrati di FVII ricombinanti long-acting la cui sperimentazione è stata sospesa per la comparsa di anticorpi anti-FVII.
Advances in the treatment of inherited coagulation Disorders
M. A. ESCOBA