La terapia dell’emofilia B è quantitativamente limitata dalla bassa densità di cellule animali nei bioreattori industriali e dalla scarsa capacità di questi ultimi di indurre le modifiche post traslazionali nel corso dei processi di produzione proteica con particolare riferimento alle fasi di carbossilazione e clivaggio dei propeptidi.
Al fine di produrre rFIX in quantità significativamente superiore rispetto alla produzione dei bioreattori industriali gli autori propongono un modello di animale transgenico. Nello specifico la produzione di FIX viene indotta nella ghiandola mammaria suina bioingegnerizzata e dunque modificata in modo da aumentare la capacità di indurre modifiche post sintetiche del FIX che risulta così escreto nel latte.
Sci Rep. 2015; 5: 14176.
Engineering protein processing of the mammary gland to produce abundant hemophilia B therapy in milk
Jianguo Zhao, Weijie Xu, Jason W. Ross, Eric M. Walters, Stephen P. Butler, Jeff J. Whyte, Lindsey Kelso,1 Mostafa Fatemi, Nicholas C. Vanderslice, Keith Giroux, Lee D. Spate, Melissa S. Samuel, Cliff N. Murphy, Kevin D. Wells, Nick C. Masiello, Randall S. Prather, and William H. Velander