L’articolo ha lo scopo di raccogliere punti di vista di prima mano da persone con emofilia A (PWHA) e operatori sanitari sulle sfide/cambiamenti con itrattamenti attuali, il loro impatto sulla qualità della vita ed i miglioramenti desiderati per le terapie future.
L’emofilia A è una malattia cronica che richiede frequenti infusioni endovenose di fattore VIII ricombinante. Precedenti studi hanno dimostrato che le sfide associate ai trattamenti attuali possono avere impatti significativi sulla qualità della vita (QoL) che sono tanto importanti quanto i risultati di salute conferiti dalla terapia. Le innovazioni terapeutiche emergenti offrono il potenziale per mitigare le sfide correlate al trattamento, ed è quindi importante sviluppare una migliore comprensione delle esperienze del paziente e del caregiver con i trattamenti esistenti sull’emofilia A per caratterizzare pienamente il valore delle nuove terapie.
Approfondimenti qualitativi sono stati raccolti da 20 soggetti emofilici senza inibitori o operatori sanitari di PWHA in tutto il Canada attraverso interviste one-to-one; gli approfondimenti sono stati ulteriormente esplorati attraverso sessioni di focus group per scoprire temi generali e dare priorità ai problemi con i trattamenti attuali.
I risultati: PWHA e operatori sanitari hanno identificato diverse sfide, tra cui la somministrazione di infusioni endovenose, il coordinamento dei programmi di trattamento e la garanzia di farmaci e forniture adeguati. I partecipanti hanno descritto come queste sfide influenzano il benessere psicosociale, la salute fisica, la vita personale e sociale e il lavoro. Sono state identificate modalità alternative di somministrazione e effetti terapeutici più duraturi come miglioramenti desiderati rispetto ai trattamenti attuali.
In conclusione questo studio sottolinea l’impatto che le cure esistenti sull’emofilia A hanno sul benessere psicologico, sulle opportunità di lavoro e sul rispetto dei regimi terapeutici. Queste considerazioni possono aiutare a informare il processo decisionale per i responsabili politici e i sistemi sanitari sul valore reale delle nuove terapie che entrano nel mercato dell’emofilia.
Haemophilia. 2019 May
From the voices of people with haemophilia A and their caregivers: Challenges with current treatment, their impact on quality of life and desired improvements in future therapies
Wiley RE, Khoury CP, Snihur AWK, Williams M, Page D, Graham N, Laudenbach L, Milne-Wren C, Stoffman JM.