La profilassi porta in genere a un miglioramento della qualità della vita (HRQoL) nei pazienti affetti da emofilia. Turoctocog alfa pegol (N8-GP) è un FVIII a lunga emivita che offre il vantaggio di estendere la durata della protezione dal sanguinamento e ridurre il numero di infusioni. Obiettivo dello studio era quello di verificare, nei due studi di fase III che valutavano la sicurezza e l’efficacia di N8-GP, se la HRQoL e la soddisfazione del trattamento (TS ) miglioravano nei pazienti trattati.
L’ HRQoL veniva valutato utilizzando Haemo-QoL (riportato dai bambini e dai loro genitori) e Haem-A-QoL (riportato dagli adulti). TS è veniva valutato utilizzando Hemo-Sat. I punteggi di dominio e totale per tutti i questionari variavano da 0 a 100, con punteggi più bassi che indicavano una migliore qualità delle risorse umane o TS. Una variazione negativa del punteggio indicava un miglioramento di HRQoL / TS.
Questi i risultati ottenuti :sono state riportate variazioni medie nei punteggi HRQoL per 14 bambini di età compresa tra 4 e 7 anni, 21 bambini di età compresa tra 8 e 11 anni, 10 adolescenti di età compresa tra 13 e 16 anni e 163 adulti (di età pari o superiore a 17 anni). I cambiamenti medi nei punteggi totali di Haemo-QoL riferiti da bambini/ adolescenti sono stati -14,0 per età 4-7 anni, -3,6 per età 8-11 anni e -0,1 per età 13-16 anni. Le variazioni medie nei punteggi totali Haemo-QoL riportati dai genitori sono state -11,5 per 4-7 anni, -8,6 per età 8-11 anni e -4,0 per 13-16 anni. La variazione media degli adulti nel punteggio totale Haem-A-QoL è stata di -3,1 per coloro che hanno ricevuto un trattamento su richiesta e -2,3 per quelli che hanno ricevuto un trattamento di profilassi. Al termine dello studio sono stati segnalati alti livelli di TS con N8-GP da parte di genitori di bambini / adolescenti e adulti. Conclusione: mentre la maggior parte dei pazienti ha riportato un HRQoL basale relativamente buono quando sono entrati nei rispettivi studi, l’HRQoL dei pazienti è stato mantenuto o ulteriormente migliorato. Adulti e genitori di bambini e adolescenti hanno riportato un elevato livello di soddisfazione del trattamento con N8-GP.
Rivista Patient Preference and Adherence 2019:13 ; 497-506
Health-related quality-of-life and treatment satisfaction of individuals
sati with hemophilia A treated with turoctocog alfa pegol (n8-gP): a new recombinant extended half-life FVIII
Autori: Kearney S,Raffini LJ,Pham TP,Lee XY,von Mackensen S,Landorph A.,TakedaniH,Oldenburg J