In occasione del recente ‘Convegno Triennale sui problemi clinici e sociali dell’emofilia’, organizzato a Napoli dall’Associazione italiana dei Centri Emofilia (AICE) e dalla Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo), sono stati presentati dalla dott.ssa Maria Elisa Mancuso i dati di efficacia e sicurezza dell terapia dell’epatite cronica C-correlata con i farmaci antivirali diretti (DAA) nei pazienti affetti da emofilia trattati presso il Centro ‘Angelo Bianchi Bonomi’ di Milano. Come ben noto, pressochè tutti gli emofilici che hanno ricevuto negli anni ’70 e nei primi anni ’80 concentrati di fattore derivati dal plasma, non ancora sottoposti all’epoca a procedure di virus inattivazione, hanno contratto l’infezione da HCV e, circa nei 2/3 dei casi, anche da HIV.
L’utilizzo delle DAA nella terapia contro l’epatite C
A tutt’oggi, superata l’era tragica delle morti da AIDS e correlate ad HIV, le complicanze a lungo termine della progressione, senza terapia, dell’epatite C (insufficienza epatica terminale, epatocarcinoma) rappresentano la principale causa di morbilità e mortalità negli emofilici. Questi pazienti, inoltre, sono stati sempre considerati difficili da trattare con le terapie antivirali per l’epatite C, basate su interferone e ribavirina, per:
- la presenza di fattori prognostici negativi (sesso maschile, infezione di vecchia data)
- per la tossicità ematologica (piastrinopenia, anemia), che richiede particolare attenzione in concomitanza di coagulopatia.
Il recente avvento dei DAA ha consentito di ottenere risposte virologiche sostenute in oltre il 90% dei pazienti sottoposti alla terapia per l’epatite C, anche in categorie di pazienti ‘difficili’.
L’utilizzo della terapia contro l’epatite C in 74 pazienti emofilici
Come vi abbiamo segnalato in queste pagine, cominciano ad essere disponibili dati anche in pazienti emofilici (vedi articoli 15 novembre 2017, 11 dicembre 2017 e 31 gennaio 2018) e quelli presentati al Convegno dalla dott.ssa Mancuso sono i primi dati italiani. Ricordiamo che dal marzo 2017, AIFA ha esteso le indicazioni di terapia per l’epatite C, includendo i pazienti affetti da malattie emorragiche congenite, indipendentemente dal grado di fibrosi epatica.
Fino al settembre 2017, sono stati sottoposti alla terapia per l’epatite C con DAA 74 pazienti emofilici, di età compresa tra 27 e 84 anni (mediana: 51), nella maggioranza dei casi infetti da HCV genotipo 1 (60, 81%), nel 18% (n=13) coinfetti con HIV e nel 38% (n=28) con evoluzione in cirrosi. Il 58% dei pazienti era stato già stato sottoposto ad una parte della terapia per l’epatite C con regimi a base di interferone, risultando non-responder o riportando recidive. Ai DAA è stata associata ribavirina (800-1200 mg/die) nel 53% dei casi. Al momento dell’analisi, 59 dei 74 pazienti (80%) avevano completato il follow-up di 12 settimane dal termine della terapia contro l’epatite C, che consente di definire la cosiddetta risposta virologica sostenuta a 12 settimane (SVR12), ottenuta in tutti pazienti tranne 1 (58/59, 98%). Nessun paziente ha riportato effetti collaterali degni di nota durante il trattamento.
L’efficacia della terapia contro l’epatite C nei pazienti emofilici
I dati raccolti a Milano, al momento pubblicati in forma di abstract nel supplemento della rivista Blood Transfusion dedicata al Convegno, confermano dunque la grande efficacia e sicurezza dei della terapia contro l’epatite C con l’utilizzo dei DAA anche nei pazienti emofilici, indipendentemente dalla coinfezione da HIV, dallo stadio avanzato di malattia e dal precedente fallimento delle terapie antivirali a base di interferone.
Blood Transfus. 2017 Nov 7;15(Suppl 4):s519-s562. doi: 10.2450/2017.s4. [Epub ahead of print]
XVI Convegno Triennale sui Problemi Clinici e Sociali dell’Emofilia e delle Malattie Emorragiche Congenite, Napoli, 9-12 Novembre 2017.
Di Minno G, Santagostino E, Morfini M, Hassan HJ, Molinari AC, Santoro RC, Tagliaferri A, Coppola A.