(WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition)
Recentemente è stata pubblicata on line la nuova edizione (la terza) delle linee guida della World Federation of Hemophilia (WFH) per la gestione dell’emofilia.
La seconda edizione pubblicata nel 2012, approvata anche dall’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), ha avuto una tiratura di oltre un milione di copie, una diffusione on line in sei lingue e più di 1000 citazioni in articoli scientifici. Ha dunque rappresentato, innegabilmente, un punto di riferimento importante per tutto il mondo dell’emofilia.
Questa terza edizione arriva oggi in un periodo di grandi ed entusiasmanti conquiste nell’evoluzione della diagnosi e dei trattamenti di questa condizione.
Dal 2012 sono stati fatti enormi progressi in molti aspetti della gestione dell’emofilia. Questi includono lo sviluppo della terapia genica e le terapie con prodotti innovativi, quali quelli con un’emivita estesa, l’anticorpo bi-specifico e i farmaci riequilibranti l’emostasi attualmente in fase di sviluppo clinico. Ed anche per i pazienti con inibitori abbiamo oggi a disposizione un ventaglio di terapie altamente sicure ed efficaci. Tutto questo consente un controllo dell’emostasi più efficace di quanto fosse possibile in passato. Anche il laboratorio è in continua evoluzione e si è arricchito di nuove metodiche per meglio gestire le numerose opzioni terapeutiche.
E’ evidente, sfogliando la letteratura internazionale, come tutti i progressi nelle tecnologie e nello sviluppo di nuovi farmaci, oltre a rendere più agevole l’accesso alle terapie, ha spostato l’interesse della ricerca su un ruolo sempre più importante rappresentato dalla ricerca di una più precisa e ottimale gestione globale dei pazienti e delle loro famiglie.
Tutte queste novità si riflettono in questa terza edizione delle linee guida del WFH, con nuovi capitoli dedicati a queste nuove prospettive insieme a un ampio spazio dedicato ai principi di gestione globale dell’emofilia. Un capitolo quest’ultimo che mira a fornire elementi per lo sviluppo di un completo e corretto sistema sanitario coinvolgendo tutte le professionalità e valorizzando la responsabilizzazione e la partecipazione attiva delle persone con emofilia (PWH).
Gli autori tengono a precisare due aspetti fondamentali del documento.
Il primo punto riguarda l’assicurazione che le raccomandazioni presenti in questa edizione sono state sviluppate attraverso evidenze scientifiche, con la partecipazione diretta e con il consenso di tutte le figure professionali sanitarie e non impegnate nel mondo dell’emofilia. Precisano inoltre che sebbene siano rivolte principalmente agli operatori sanitari posso essere molto utili sia per i pazienti che per il volontariato.
Il secondo aspetto che gli autori tengono a ribadire è che il WFH non vuole certo esercitare l’arte medica e assolutamente in nessun caso vuole sostituirsi al medico curante e ovviamente non intende suggerire trattamenti particolari per specifiche situazioni. In nessun caso infine, se nelle linee guida si fa riferimento a specifici prodotti, questo deve essere interpretato come una indicazione all’uso. Le linee guida vanno intese solo come indicazioni di carattere generale e sono basate sugli studi di popolazione generale. Inoltre va tenuto presente che quest’ultime potrebbero non essere complete o accurate perché, nelle more della stesura e della pubblicazione, è possibile che siano comparsi nuovi studi e proposti nuovi trattamenti o dispositivi che non hanno avuto tempo per essere vagliati ed inclusi nelle sue pagine.
Il documento, in sintesi, è composto da 12 capitoli: si inizia con quello dedicato ai Principles of Careper passare poi al Comprehensive Care of Hemophilia, quindi seguono capitoli dedicati al laboratorio, agli agenti emostatici, agli inibitori, alle problematiche muscoloscheletriche, al controllo delle problematiche cliniche più complesse, alla profilassi e alla valutazione della qualità degli interventi.
Dunque questa impostazione e la ricchezza di documentazione ne fanno un testo completamente nuovo rispetto alla precedente edizione.
Tuttavia, pur mantenendo l’impostazione di un testo scientifico con tutti i riferimenti bibliografici necessari, il testo rimane strutturato in modo molto schematico e di agevole lettura.
Ambizione degli estensori è che tutto il lavoro svolto possa servire come documento guida per i processi decisionali nonché come strumento didattico.
In più gli autori si auspicano che la chiarezza di esposizione e di documentazione sia anche in grado di mettere in luce eventuali lacune nelle evidenze scientifiche tali da indirizzare la ricerca proprio là dove permangano dubbi.
Come in passato, la versione elettronica di queste linee guida è disponibile sul sito web della WFH (http: // www.wfh.org). Altra novità: linee guida saranno costantemente aggiornate o modificate quando nuove e significative evidenze dovessero divenire disponibili. E qui gli autori si riferiscono in modo particolare al rapido sviluppo delle conoscenze nell’area della terapia genica. Tutto questo contribuirà, è l’augurio degli autori, a mantenere sempre aggiornato ed attuale il documento.
Il testo delle linee guida, scaricabile in pdf qui a seguire, è di facile lettura ed anche i meno esperti non avranno difficoltà nella comprensione del testo.
Riferimento:
A Srivastava et al. on behalf of the WFH Guidelines for the Management of Hemophilia,
WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition – DOI: 10.1111/hae.14046