BAY 94-9027 (damoctocog alfa pegol; Jivi®; Bayer AG, Germania) è un FVIII ricombinante PEGilato con eliminazione del dominio di emivita estesa e sito-specificatamente PEGilato. A causa della sua prolungata emivita, BAY 94-9027 ha il potenziale per mantenere il FVIII a un livello emostatico più elevato per periodi più lunghi rispetto agli agenti ad azione standard. Questa emivita più lunga consente anche dosaggi meno frequenti, che a loro volta potrebbero aiutare a migliorare aderenza quando utilizzato per la profilassi. Abbiamo eseguito un’analisi post hoc sui dati dello studio PROTECT VIII per esplorare l’impatto della profilassi a lungo termine BAY 94-9027 sulle articolazioni target. Il numero di articolazioni bersaglio storiche (come giudicato dagli investigatori) è stato registrato all’ingresso nello studio. Inoltre, è stato valutato il numero di nuove articolazioni target sviluppate durante lo studio, utilizzando la definizione di articolazione target della International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) (tre o più sanguinamenti spontanei entro 6 mesi). Articolazioni target che si erano risolte al cut-off dei dati (28 agosto 2019), utilizzando la definizione ISTH di risoluzione articolare (un’articolazione target registrata con due o meno sanguinamenti spontanei negli ultimi 12 mesi) .Queste variabili sono state analizzate in pazienti noti per avere ha ricevuto la profilassi prima dell’ingresso nello studio e che ha continuato la profilassi nello studio principale e nella sua estensione in corso. Su un totale di 122 articolazioni target storiche o nuove, 111 (91%) si erano risolte . La risoluzione si è verificata in tutti i regimi profilattici. Quando sono stati esaminati i dati per i tipi più comuni di articolazioni target al basale, abbiamo riscontrato che la risoluzione si verificava nel 94% delle articolazioni della caviglia, 93% del ginocchio e 89% delle articolazioni del gomito. In sintesi, la nostra analisi post hoc dello studio PROTECT VIII ha rilevato un alto tasso di risoluzione delle articolazioni target con profilassi a lungo termine con BAY 94-9027 tra i pazienti con emofilia A grave. Almeno un’articolazione target si è risolta in oltre il 90% dei pazienti e oltre l’80% dei pazienti ha raggiunto la risoluzione di tutte le articolazioni target. Questo effetto è stato osservato in tutti i regimi profilattici.
Sito: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/ / Data: Luglio 2020
Titolo: Target joint resolution in patients with haemophilia A receiving long‐term prophylaxis with BAY 94‐9027
Autori: Mark T. Reding, Ingrid Pabinger, Shadan Lalezari, Elena Santagostino,Maria Elisa Mancuso
Rivista: Haemophilia 2020;26:e201-e204