L’ottimizzazione del trattamento nell’emofilia A può essere ottenuta mediante una scelta adeguata del FVIII e la conoscenza della farmacocinetica (PK), del fenotipo e dell’aderenza. Del paziente.
È stato suggerito un profilo farmacocinetico favorevole di BAY 81–8973 (octocog alfa) (Kovaltry, Bayer AB) rispetto ad altri prodotti FVIII con emivita standard (SHL).
Obiettivo: valutare come il passaggio a BAY 81–8973, utilizzando lo stesso schema di dosaggio, impattasse sul consumo di fattore e sui tassi di sanguinamento, tenendo conto dell’artropatia e dell’aderenza
Metodi: Sono stati arruolati quaranta pazienti in profilassi con SHL (età media 40,5 anni) che frequentavano i centri di trattamento dell’emofilia di Malmö e Oslo. È stato calcolato il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) e il tasso di sanguinamento articolare (AJBR) prima e dopo il passaggio a BAY 81–8973. Le analisi farmacocinetiche sono state eseguite con WAPPS-Hemo. Sono stati valutati lo stato di salute delle articolazioni e l’aderenza al trattamento.
Risultati: la mediana ABR e AJBR era 0 prima e dopo il cambio, in entrambi i centri. Il consumo medio annuo del fattore è stato di 3.345 UI/Kg/anno nell’intero gruppo di studio, corrispondente alla profilassi di intensità intermedia nella maggior parte dei pazienti e con un consumo significativamente maggiore a Malmö (3.862 UI/Kg/anno), rispetto a Oslo (2.337 UI /Kg/anno) (P .006). Non c’era correlazione tra artropatia e sanguinamento. La mediana BAY 81–8973 t1⁄2 era di 20 ore (intervallo 7,5–29 ore), con una correlazione significativa con i livelli VWF e 13,4 ore dopo l’esclusione dei valori anomali VWF. L’aderenza al trattamento è stata del 97%. Conclusioni: Lo switch al concentrato, utilizzando principalmente regimi di intensità intermedia con alti tassi di aderenza, preserva un eccellente risultato della profilassi rispetto ai prodotti FVIII ad emivita standard, indicando il valore aggiunto della profilassi individualizzata e di un follow-up ravvicinato.
Partendo dal profilo farmacocinetico favorevole di un nuovo FVIII (BAY 81-8973) si è andati a verificare, dopo switch da FVIII tradizionale, come il farmaco in profilassi impattasse sui tassi di sanguinamento e consumi tenendo conto dell’artropatia e dell’aderenza. Sono stati arruolati quaranta pazienti in profilassi con SHL. La mediana ABR e AJBR era 0 prima e dopo il cambio. Il consumo medio annuo del fattore è stato di 3.345 UI/Kg/anno nell’intero gruppo di studio, corrispondente alla profilassi di intensità intermedia nella maggior parte dei pazienti. La mediana BAY 81–8973 t1⁄2 era di 20 ore (intervallo 7,5–29 ore), con una correlazione significativa con i livelli VWF e 13,4 ore un eccellente risultato della profilassi rispetto ai prodotti FVIII ad emivita standard, indicando il valore aggiunto della profilassi individualizzata e di un follow-up ravvicinato.
Haemophilia. 2022;1–7.
Alexandros Arvanitakis Pål Andre Holme3 Erik Berntorp Jan Astermark
Clinical outcome and adherence rate in Scandinavian patients with intermediate-intensity prophylaxis before and after the switch of standard half-life FVIII products to BAY 81–8973