La profilassi regolare con fattore VIII esogeno (FVIII) è raccomandata per gli individui con grave emofilia A (HA), ma i dati standardizzati sono scarsi. Qui riportiamo i dati del mondo reale da una coorte globale. I partecipanti erano uomini di età ≥18 anni con HA grave (FVIII ≤ 1 IU/dL) che ricevevano una profilassi regolare con FVIII. I partecipanti hanno fornito 6 mesi di dati retrospettivi e sono stati seguiti prospetticamente fino a 12 mesi. Sono stati calcolati il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) e l’utilizzo del fattore VIII e i tassi di infusione. Sono state esplorate le differenze tra le regioni geografiche. Dei 294 partecipanti arruolati, 225 (76,5%) hanno completato ≥6 mesi di follow-up prospettico. Prima del basale e durante lo studio, i valori ABR mediani (intervallo) per i sanguinamenti trattati erano rispettivamente 2,00 (0-86,0) e 1,85 (0-37,8); i le quantità fi FVIII consumate annualmente erano in media 3629,0 (1008,5-13541,7) e 3708,0 (1311,0-14633,4) UI/kg/anno, rispettivamente; il numero di infusioni anno mediane di FVIII erano 120,0 (52,0-364,0) e 122,4 (38,0-363,8), rispettivamente. Il punteggio totale mediano (intervallo) Haemo-QoL-A era 76,3 (9,4-100,0) (n = 289), con un range compreso tra 85,1 in Australia e 67,7 in Sud America. Lo stato fisico fisico è stato il dominio Haemo-QoL-A più colpito in 4/6 regioni geografiche. Nonostante le differenze tra le diverse regioni i partecipanti hanno riportato dei sanguinamenti che richiedevano un trattamento. Questi dati del mondo reale illustrano le carenze associate alla profilassi con FVIII per questa coorte globale di individui con HA grave e la necessità di nuovi fattori per migliorare l’outcome.
Gli autori hanno in uno studio prospettico non interventistico hanno raccolto dati relativamente al numero di sanguinamenti, consumo di FVIII e qualità di vita in pazienti con emofilia A grave in profilassi.
Gli autori hanno constato che la profilassi con i regimi standard non previene adeguatamente i sanguinamenti. Necessitano pertanto nuovi farmaci ( FVIII long acting e altre terapie non sostitutive , per migliorare l’outcome di questi pazienti.
Clin. Med. 2021, 10, 5959. https://doi.org/10.3390/jcm10245959
Real-World Rates of Bleeding, Factor VIII Use, and Quality of Life in Individuals with Severe Haemophilia A Receiving Prophylaxis in a Prospective, Noninterventional Study
Gili Kenet, Yeu-Chin Chen, Gillian Lowe, Charles Percy, Huyen Tran, Annette von Drygalski, Marc Trossaërt, Mark Reding, Johannes Oldenburg, Maria Eva Mingot-Castellano, Young-Shil Park, Flora Peyvandi, Margareth C. Ozelo, Johnny Mahlangu, Jennifer Quinn, Mei Huang, and Benjamin Kim, Divya B. Reddy