Lo studio principale di fase 2/3 PROTECT VIII ha dimostrato l’efficacia e la sicurezza di BAY 94–9027 (damoctocog alfa pegol; Jivi®), un fattore VIII (FVIII) ricombinante deleto dal dominio B), PEGilato sito-specificamente per estenderne l’emivita.
Obiettivo: riportare i dati finali di efficacia e sicurezza di BAY 94–9027 dallo studio di estensione PROTECT VIII.gli emofilici di età compresa tra 12 e 65 anni con emofilia A grave (FVIII <1%) trattati in precedenza che avevano completato lo studio principale multicentrico e in aperto PROTECT VIII. I pazienti avevano ricevuto trattamenti su richiesta o profilassi (30-40 UI/kg due volte alla settimana [2 × W], 45-60 UI/kg ogni 5 giorni [E5D] o 60 UI/kg ogni 7 giorni [E7D]) e potevano passare a qualsiasi regime di profilassi (frequenza variabile) secondo necessità. In questa analisi finale sono stati inclusi i tassi di sanguinamento annualizzati (ABR), zero sanguinamenti e risultati di sicurezza.
Risultati: Al completamento dell’estensione, i pazienti (n = 121) hanno ricevuto BAY 94–9027 per un tempo totale mediano (intervallo) di 3,9 (0,8–7,0) anni. L’ABR totale mediano (Q1; Q3) era 1,49 (0,36; 4,80) per i pazienti sottoposti a profilassi (n = 107), rispetto a 34,09 (20,3; 36,6) per i pazienti a domanda (n = 14). Gli ABR totali mediani per i gruppi 2 × W (n = 23), E5D (n = 33), E7D (n = 23) e a frequenza variabile (n = 28) erano 1,57, 1,17, 0,65 e 3,10, rispettivamente. Dei pazienti sottoposti a profilassi, il 20,6% era privo di sanguinamento durante l’intera estensione (tempo mediano, 3,2 anni) e il 50,0% era privo di sanguinamento negli ultimi 6 mesi. Nessun paziente ha sviluppato inibitori del fattore VIII. Non sono stati segnalati decessi o eventi trombotici. Conclusioni: l’efficacia e la sicurezza di BAY 94–9027 sono state confermate, anche con dati dello studio di estensione che ne supportano l’uso come opzione di trattamento a lungo termine per i pazienti con emofilia A.
Articolo pubblicato su Haemophilia che conferma come nello studio di estensione BAY 94–9027 sia efficace e sicuro nel trattamento a lungo termine nei pazienti con emofilia A. Si è visto come nei pazienti che hanno continuato ad utilizzarlo nei tre regimi proposti, a seconda dello loro caratteristiche fenotipiche emorragiche, due volte la settimana o ogni 5 o 7 giorni una riduzione progressiva del numero di sanguinamenti totali ed articolari ed il numero di pazienti negli ultimi 6 mesi con zero sanguinamenti è risultato oltre il 50% .
Fonte Haemophilia. 2021;27:e347–e356.
Titolo: Confirmed long-term safety and efficacy of prophylactic treatment with BAY 94–9027in severe haemophilia A: final results of the PROTECT VIII extension study
Autori: Mark T Reding , Ingrid Pabinger , Pal Andre Holme , Lone Poulsen, Claude Negrier , Pavani Chalasani , Monika Maas Enriquez , Maria Wang , Karina Meijer , Maria Elisa Mancuso , Shadan Lalezari
Rivista: Haemophilia. 2021;27:e347–e356.