Introduzione: L’Eptacog beta è un nuovo agente bypassante del fattore VII umano ricombinante approvato negli Stati Uniti per il trattamento e il controllo dell’emorragia in pazienti con emofilia A o B con inibitori di età pari o superiore a 12 anni.
Obiettivo: valutare in modo prospettico in uno studio clinico di fase 3 (PERSEPT 2) l’efficacia e la sicurezza di eptacog beta per il trattamento dell’emorragia nei bambini di età inferiore a 12 anni con emofilia A o B con inibitori.
Metodi: utilizzando un disegno crossover randomizzato, i soggetti hanno ricevuto dosi iniziali di 75 o 225 μg/kg di eptacog beta seguite da una dose di 75 μg/kg a intervalli predefiniti (come determinato dalla risposta clinica) per il trattamento degli episodi emorragici (BE). I criteri di successo del trattamento includevano una valutazione dell’emostasi di “eccellente” o “buono” senza l’uso di eptacog beta aggiuntivo, agenti emostatici alternativi o emoderivati e nessun aumento del dolore dopo la prima valutazione “eccellente” o “buona”.
Risultati: le percentuali di successo del trattamento in 25 soggetti (1-11 anni) che hanno manifestato 546 BE lievi o moderati erano del 65% nel regime di dose iniziale (IDR) di 75 μg/kg e del 60% nell’IDR di 225 μg/kg 12 h dopo l’iniziale infusione di eptacog beta. Entro 24 ore, le percentuali di successo del trattamento erano del 97% per l’IDR da 75 μg/kg e del 98% per l’IDR da 225 μg/kg. Non sono stati segnalati eventi trombotici, reazioni allergiche, anticorpi neutralizzanti o eventi avversi correlati al trattamento.
Conclusione: gli IDR di eptacog beta da 75 e 225 μg/kg hanno fornito un trattamento sicuro ed efficace e il controllo delle emorragie nei bambini di età inferiore ai 12 anni.
Gli autori riportan i dati di efficacia e sicurezza di un nuovo FVII ricombinante nel trattamento di soggetti pediatrici affetti da emofilia A e B con inibitori.
Il farmaco è risultato efficace nel 97-98% dei soggetti nel trattamento degli episodi emorragici alla posologia di 75 μg/kg e 225 μg/kg. Il farmaco si aggiunge agli agenti by-passanti disponibili per il trattamento degli episodi emorragici in pazienti emofilici pediatrici con inibitore.
Haemophilia. 2022;1–9.
Eptacog beta efficacy and safety in the treatment and control of bleeding in paediatric subjects (<12 years) with haemophilia A or B with inhibitors
Steven W. Pipe, Cedric Hermans, Meera Chitlur et al.