Nell’ultimo decennio, il mondo dell’emofilia ha conosciuto un progresso terapeutico senza precedenti, grazie ai progressi delle tecnologie bioingegneristiche, che hanno portato all’introduzione di farmaci con nuovi meccanismi d’azione basati sul ripristino della generazione di trombina o che mimano il fattore VIII della coagulazione. In questa rassegna, viene fornito un aggiornamento dei dati disponibili sui nuovi farmaci non sostitutivi attualmente in fase di valutazione negli studi clinici per i pazienti con emofilia.
Oltre all’anticorpo monoclonale bispecifico emicizumab, già approvato per i pazienti affetti da emofilia A grave con e senza inibitori, nuovi farmaci non sostitutivi, progettati per ridurre il carico di trattamento dei pazienti con emofilia A o B con o senza inibitori sono in fase di valutazione negli studi clinici. Grazie al loro innovativo meccanismo d’azione e alla somministrazione sottocutanea, questi farmaci promettono di fornire un’efficace protezione dalle emorragie insieme a una maggiore aderenza e a un miglioramento della qualità della vita correlata alla salute dei pazienti con emofilia. D’altra parte, con alcuni di questi farmaci sono stati segnalati rari eventi tromboembolici che giustificano una continua sorveglianza post-marketing e un’indagine sui fattori predisponenti, anche se il profilo di sicurezza complessivo della maggior parte di questi farmaci è buono. Infine, è necessario affrontare nuove sfide nel monitoraggio clinico e di laboratorio dello stato emostatico dei pazienti trattati con queste terapie innovative.
Sito / Data. Pharmaceuticals 2022, 15, 1183. https://doi.org/10.3390/ph15101183
Autori: Roberta Gualtierotti , Samantha Pasca, Alessandro Ciavarella , Sara Arcudi , Andrea Giachi , Isabella Garagiola, Chiara Suffritti , Simona Maria Siboni and Flora Peyvandi