Si prevede che la terapia genica diventerà un promettente trattamento, e potenzialmente anche la cura per l’emofilia. Dopo diversi anni di ricerca, il primo prodotto di terapia genica è stato autorizzato dall’Unione Europea nell’agosto del 2022.
I recenti progressi nel campo hanno anche implicazioni sugli aspetti etici della terapia genica dell’emofilia.
Le revisioni condotte negli anni Duemila hanno individuato principalmente questioni relative alla etica della conduzione di studi clinici in fase iniziale. Da allora, tuttavia, le conoscenze sulla sicurezza ed efficacia sono migliorate e l’interesse si è spostato verso l’applicazione clinica, una fase che ha i suoi aspetti etici.
In questo lavoro viene condotta una revisione narrativa per fare il punto sugli aspetti etici della terapia genica dell’emofilia. Sulla base dell’analisi della letteratura, abbiamo identificato 3 temi etici. Il tema “Essere all’altezza delle aspettative descrive le speranze esistenti per la terapia genica e l’improbabilità che il prodotto attualmente approvato diventi una cura permanente. Nel tema Impatti psicosociali, viene discusso il timore che la terapia genica possa avere un impatto sull’identità delle persone affette da emofilia e il loro bisogno di supporto psicosociale. Il tema Costi e accesso discute il costo-efficacia prevista della terapia genica e le sue implicazioni sull’accessibilità a livello mondiale.
Gli autori concludono che potrebbe essere necessario cambiare la narrativa che circonda la terapia terapia genica, passando dal descriverla come una cura a descriverla come uno dei tanti trattamenti che alleviano temporaneamente I sintomi.
e che è necessario rivalutare l’opportunità della terapia genica per l’emofilia, data la disponibilità di altri trattamenti.
Sito / Data. J Thromb Haemost. 2023;▪:1–8
Titolo: L’etica della terapia genica per l’emofilia: una rassegna narrativa
Autore/i: Lieke Baas , Rieke van der Graaf, Evelien S. van Hoorn, Annelien L. Bredenoord, Karina Meijer