In questa lettera all’editore gli autori descrivono i risultati di un’analisi multivariata sull’efficacia del Kovaltry in bambini con emofilia A nella vita reale.
Un’analisi di coorte annidata, riferita all’ambito pediatrico, è stata condotta utilizzando i dati sui costi dell’Emofilia rilevati dallo studio CHESS (Cost of Haemophilia in Europe: a Socioeconomic Survey). I dati Clinici e dei pazienti sono stati estratti, tra Dicembre 2017 e Aprile 2018, dalle cartelle cliniche
comprendendo 12 mesi di dati clinici retrospettivi e indagini trasversali presso medici curanti,
pazienti e altri operatori sanitari. Sono stati inclusi nell’analisi pazienti (di sesso maschile) di età inferiore ai 18 anni, affetti da Emofilia A moderata o grave; residenti in Francia, Germania, Italia, Spagna, Regno Unito, trattati con FVIII. Endpoint co-primari erano l’ABR (Annualized bleeding rate)
come riportato dai medici nell’indagine e l’utilizzo annuale Kovaltry.
Nel corso dell’indagine è stata effettuata anche un’analisi esplorativa multivariata mediante la quale non è stata rilevata alcuna differenza significativa dell’ABR nei pazienti trattati con Kovaltry e pazienti trattati con alcuni prodotti ad emivita prolungata (EHL), anche se le caratteristiche di queste coorti di pazienti erano significativamente diverse.
Nello studio sono stati inclusi ventinove pazienti trattati con Kovaltry, di cui il 93% con Emofilia grave.
Dei pazienti con Emofilia grave il 75% erano in profilassi. L’ABR media era 2,66 ± 2,06, con valori in diminuzione con età. I bambini hanno ricevuto in media 2,45 infusioni alla settimana. Non ci sono state segnalazioni di sviluppo di inibitori o di eventi avversi nell’ambito dello studio, e tutti i pazienti erano soddisfatti
o molto soddisfatti del trattamento.
Gli autori concludono affermando che l’analisi effettuata dimostra l’efficacia e la sicurezza della Kovaltry in una popolazione pediatrica pan-europea con emofilia A grave.
In questa lettera all’editore gli autori descrivono i risultati di un’analisi multivariata sull’efficacia del Kovaltry in bambini con emofilia A nella vita reale. Anche confrontando i valori di ABR media fra i pazienti trattati con Kovaltry e i pazienti trattati con prodotti a emivita prolungata (EHL) non si rilevano differenze significative tenendo comunque presente che le coorti di pazienti erano significativamente diverse. Gli autori concludono affermando che l’analisi effettuata dimostra l’efficacia e la sicurezza della Kovaltry in una popolazione pediatrica pan-europea con emofilia A grave.
Orphanet J Rare Dis (2021) 16:33
Titolo Real‑world evidence on Kovaltry (81‑8973) in children with moderate or severe Hemophilia A in Europe: a nested cohort analysis
Autore/i O’Hara J., Hirst C., Cabre Marquez J.F., Burke T.