Nonostante i recenti progressi terapeutici, l’aspettativa di vita nelle persone con emofilia congenita A (PwcHA) rimane inferiore a quella della popolazione generale. Con l’introduzione di nuove terapie, è necessario un approccio uniforme alla valutazione della mortalità per una valutazione completa dei profili rischio-beneficio, l’identificazione tempestiva dei segnali di sicurezza emergenti e il confronto tra i trattamenti
Obiettivo di questo lavoro è quello di sviluppare e testare una struttura per la segnalazione e l’analisi coerente della mortalità con le terapie passate, attuali e future.
Sono state identificate cause note di mortalità nelle PwcHA attraverso la revisione della letteratura, l’analisi del database FAERS (Adverse Event Reporting System) della Food and Drug Administration statunitense e le opinioni degli esperti. Le principali cause di morte nella popolazione generale sono quelle riconosciute dai Centers for Disease Control and Prevention e dall’Organizzazione Mondiale della Sanità. Abbiamo sviluppato un algoritmo per la valutazione dei decessi in PwcHA e lo abbiamo utilizzato per classificare i dati FAERS come prova di concetto.
Le PwcHA condividono le cause di mortalità con la popolazione generale, compreso le malattie cardiovascolari, i tumori maligni, le infezioni, le malattie polmonari, le demenze,i traumi e i suicidi. Le cause di mortalità associate all’HA includono emorragia, trombosi, virus dell’immunodeficienza umana, virus dell’epatite C e insufficienza epatica. Viene proposto un algoritmo che impiega queste classi per categorizzare i decessi e usarlo per classificare i dati di fatalità FAERS tra il 01/01/2000 e il 31/03/2020; le cause più comuni sono state l’emorragia (22,2%) e la trombosi (10,4%).
Conclusioni: viene proposto un quadro concettuale per esaminare la mortalità nelle PwcHA che ricevono qualsiasi terapia per l’emofilia per analizzare e interpretare i decessi, consentendo una valutazione coerente e oggettiva. L’applicazione del quadro concettuale utilizzando i dati FAERS suggerisce un modello generalmente coerente di mortalità segnalata tra i trattamenti dell’emofilia A, supportando l’utilità di questo approccio unificato.
Sito / Data J Thromb Haemost. 2021 Jan; 19(Suppl 1): 21–31. Published online 2020 Dec 16. doi: 10.1111/jth.15186
Titolo Creazione di un quadro per la valutazione della mortalità nelle persone con emofilia A congenita e sua applicazione a un database di segnalazione di eventi avversi
Autore/i Steven W. Pipe, Rebecca Kruse‐Jarres,Johnny N. Mahlangu,Glenn F. Pierce, Flora Peyvandi, Peter Kuebler, Christian De Ford, Fabián Sanabria, Richard H. Ko,Tiffany Chang, and Charles R. M. Hay