Damoctocog alfa pegol (Jivi®) è approvato negli Stati Uniti, nell’UE, in Giappone e in Canada per il trattamento e la profilassi di pazienti precedentemente trattati di età ≥12 anni con emofilia A. Formulato con una porzione di polietilenglicole (PEG) da 60 kDa, damoctocog alfa pegol è un prodotto di fattore VIII (rFVIII) ricombinante somministrato per via endovenosa (rFVIII) con un’emivita terminale più lunga rispetto ai prodotti non PEGilati FVIII e rFVIII.
Nello studio multinazionale di fase II / III PROTECT VIII, la profilassi con damoctocog alfa pegol ha ridotto la probabilità di sanguinamento in pazienti precedentemente trattati di età ≥12 anni con emofilia A grave, con programmi di dosaggio che vanno da due volte alla settimana a una volta ogni 7 giorni. Dati intermedi della fase di estensione in corso indicano che i tassi di sanguinamento ridotti (ABR) sono stati mantenuti per un massimo di 5,2 anni di profilassi con damoctocog alfa pegol. Damoctocog alfa pegol è stato efficace anche nel trattamento degli episodi emorragici e nel controllo emostatico durante l’intervento chirurgico. Damoctocog alfa pegol è stato generalmente ben tollerato nei pazienti adulti e adolescenti con emofilia A grave, con la maggior parte degli eventi avversi considerati non correlati al trattamento. Non ci sono stati casi nuovi o confermati di sviluppo di inibitori del FVIII e gli anticorpi anti-PEG, osservati in alcuni pazienti, erano di basso titolo e transitori. Damoctocog alfa pegol estende le opzioni di trattamento disponibili negli adulti e negli adolescenti precedentemente trattati con emofilia A, offrendo la possibilità di somministrare fino a una volta alla settimana per pazienti idonei.
Rivista Drugs 2019 79; 1147-1156
TITOLO: DAMOCTOCOG ALFA PEGOL: A REVIEW IN HAEMOPHILIA A
Autori: PalkJ Deeks ED