I centri di trattamento dell’emofilia (Htcs) e gli operatori sanitari (HCP) dovranno adattarsi a un nuovo paradigma di trattamento con l’introduzione della terapia genica basata sul virus adeno-associato (AAV) per il trattamento dell’emofilia negli adulti.
Questo articolo esamina i prossimi percorsi sia a carico dei pazienti che delle istituzioni, insieme agli aspetti pratici della preparazione per la somministrazione clinica della terapia genica da parte di Htcs.
Sulla base della nostra esperienza clinica e dell’esame della letteratura pubblicata, abbiamo esplorato i percorsi paralleli per i pazienti e i centri di trattamento prima, durante e dopo la somministrazione della terapia genica.
Il percorso del paziente comprende: raccolta di informazioni; processo decisionale; valutazione globale del paziente; preparazione all’infusione stessa; monitoraggio a breve e lungo termine; modifiche dello stile di vita; e l’eventuale necessità di un trattamento immunosoppressivo. Un processo decisionale informato può richiedere una formazione del paziente con discussioni approfondite e la consapevolezza che non tutte le persone affette da emofilia sceglieranno o saranno elegibili alla terapia genica, anche se i criteri di elegibilità continuano ad evolvere. Il percorso istituzionale comprende: esame delle procedure di biosicurezza; pianificazione per l’approvvigionamento, la manipolazione, la conservazione e la somministrazione del prodotto; sviluppo di protocolli dettagliati e documenti di orientamento; pianificazione di emergenza per la gestione immunosoppressiva ed emostatica; considerazione delle capacità cliniche e delle esigenze di formazione del personale; coordinamento degli sforzi da parte del team multidisciplinare completo; e collaborazione tra centri di riferimento, per il dosaggio e per il follow-up. I protocolli definiti e i documenti di guida sono fondamentali per questa terapia complessa per garantire la manipolazione sicura, la consegna ottimale e la gestione e il follow-up post-infusione.
In conclusione l’attuazione di questa nuova modalità di trattamento richiederà la comunicazione e la collaborazione tra le varie parti interessate.
Sito: Data.
Titolo: Fornitura di terapia genica nei centri di trattamento dell’emofilia negli Stati Uniti: aspetti pratici della preparazione e dell’attuazione
Autori: Steven Pipe , Kayla Douglas , Nina Hwang , Guy Young , Priya Patel , Patrick Fogarty