Il concetto di terapia sostitutiva nell’emofilia sta cambiando in modo significativo grazie al passaggio da prodotti standard a prodotti con emivita estesa. Questi nuovi farmaci stanno mostrando effetti benefici superando le attuali limitazioni della profilassi riducendo la frequenza di infusione, mantenendo più alto il livello minimo del fattore per garantire un minor rischio di sanguinamento e rendendo il trattamento significativamente meno stressante per i pazienti migliorando la qualità della vita. I dati sulla vita reale sull’efficacia di nuovi farmaci e il loro impatto sulla gestione ordinaria dei pazienti con emofilia A e B sono ancora limitati.
Questo manoscritto riporta i risultati di un sondaggio europeo condotto dall’Associazione europea per l’emofilia e i disordini correlati (EAHAD) all’inizio del 2018 sulla gestione clinica dei pazienti che utilizzano prodotti di fusione FVIII e FIX ricombinanti a emivita prolungata, in quanto ai tempi del sondaggio nessuno dei prodotti peghilati era ancora disponibile. Vengono riportati dati sull’efficacia di questi nuovi farmaci provenienti da 33 centri Emofilia europei nei quali è avvenuta la transizione a prodotti con emivita prolungata, mostrando una significativa riduzione del numero di infusioni e livelli di valle soddisfacenti nella cura clinica dei pazienti con emofilia, con un impatto maggiore per l’emofilia B.
Haemophilia. 2019 Aug 16
Real-life experience in switching to new extended half-life products at European haemophilia centres
Peyvandi F, Garagiola I, Boscarino M, Ryan A, Hermans C, Makris M.