L’emofilia A e B sono disturbi emorragici congeniti. L’attuale gestione standard dei pazienti con emofilia grave è la profilassi che viene somministrata per via endovenosa due o tre volte alla settimana; tuttavia, ciò è associato a un onere significativo per la qualità della vita del paziente. I principali tentativi di migliorare la gestione dell’emofilia cercano di sviluppare una nuova generazione di prodotti con proprietà che facilitano la profilassi e / o un migliore controllo dell’emorragia.
Numerose terapie innovative, tra cui concentrati di fattori e terapie basate su fattori non coagulanti con emivita prolungata, sono oggetto di indagine clinica.
Tra le terapie sostitutive per l’emofilia A, i risultati degli studi di fase 1/2 indicano che i prodotti più interessanti sono quelli bioingegnerizzati utilizzando la tecnologia di fusione XTEN.
L’anticorpo concizumab antagonista del pathway di inibizione del Fattore Tissutale e quindi induttore di una aumentata generazione di trombina, è l’agente più innovativo e interessante tra i prodotti a fattore non coagulante.
Se i risultati degli studi in corso confermeranno i risultati preliminari positivi, questi promettenti agenti forniranno ulteriori miglioramenti nella gestione e nella qualità della vita dei pazienti con emofilia.
Expert Opin Investig Drugs. 2020 Mar
Franchini M, Marano G, Pati I, Veropalumbo E, Vaglio S, Pupella S, Masiello F, Cruciani M, Mengoli C, Liumbruno GM.