L’avvento di nuove opzioni terapeutiche negli ultimi decenni ha notevolmente migliorato la vita delle persone di sesso maschile affette da emofilia (PwH). Tuttavia, questa rivoluzione terapeutica non ha apportato benefici alle donne e alle ragazze affette da emofilia (WGH) e ai portatori sintomatici della malattia nella stessa misura dei loro colleghi maschi.
Questa disuguaglianza è dovuta principalmente all’esclusione del WGH dagli studi clinici e al mancato riconoscimento completo delle loro specifiche esigenze terapeutiche. Inoltre, l’impatto indiretto delle terapie innovative, quando utilizzate per la PwH maschile, sulla vita delle madri, di altri parenti e dei partner di questi individui è stato finora ampiamente trascurato. Oltre a migliorare l’accesso dei pazienti affetti da WGH e dei portatori ai nuovi trattamenti emostatici e alla cura completa dell’emofilia, è imperativo impegnarsi per alleviare il carico mentale imposto loro da questa malattia cronica. Il concetto recentemente proposto di una “mente libera dall’emofilia”, focalizzato principalmente sugli uomini PwH, dovrebbe quindi essere applicato anche ai WGH, ai portatori sintomatici e alla rete di supporto prevalentemente femminile di PwH.
Sito / Data. J Thromb Haemost 2023 Dec 30:S1538-7836(23)00929-7.
Titolo Gli impatti sottovalutati della rivoluzione terapeutica dell’emofilia su donne e ragazze
Autore/I Cedric Hermans , Evelien Krumb , Dawn Rotellini , Glenn F Pierce