L’articolo inquadra il deficit di Fattore XI, ricordandoci che si tratta di un raro disordine della coagulazione presente in un individuo su un milione. Anche se raro è, secondo la Federazione Mondiale per l’Emofilia, il secondo più comune fra i disordini, rari, di coagulazione.
Per molto tempo l’unica cura è stata il plasma fresco congelato.
Questo studio valuta la sicurezza, l’uso e l’efficacia dell’Hemoleven nelle pratiche cliniche comuni.
Hemoleven è un plasma derivato umano di Fattore XI usato in Francia dal 1992, anche se ad oggi ci sono pochi dati, riguardanti questo uso da parte di medici.
La terapia sostitutiva deve essere considerata in situazioni di alto rischio, soprattutto quando i livelli di Fattore XI sono al di sotto di 20 IU dL.
Hemoleven è stato valutato in pazienti affetti da deficienza di fattore XI, in 13 centri Francesi in 3 anni e i ricercatori tracciano il quadro dei pazienti analizzati (44 pazienti di cui 30 femmine e 14 maschi) che hanno ricevuto 67 trattamenti (con una media di età di 37 anni, tra 8mesi e 91 anni).
Hemoleven è effettivamente efficace per la prevenzione delle emorragie nelle deficit di Fattore Xi. Da considerare comunque il rischio protrombotico e particolare attenzione va usata nell’adattare il dosaggio su quei pazienti con alto rischio di trombosi.
In conclusione, sono confermate le ipotesi iniziali per quanto riguarda l’efficacia dell’Hemoleven, ottenuti in Francia, ma la disomogeneità di uso dell’Hemoleven e il suo monitoraggio, limitano ovviamente la siginificatività questo studio osservazionale, come evidenziato anche dai ricercatori.
F. BAUDUER et al.
Factor XI replacement for inherited factor XI deficiency in routine clinical practice: results of the HEMOLEVEN prospective 3-year postmarketing study
Haemophilia (2015), 21, 481–489