L’articolo espande le precedenti esperienze ottenute con fosfatidilinositolo della soia contenente nanoparticelle lipidiche associato al FVIII ricombinante a molecola integra dimostratesi a bassa immunogenicità e in grado di determinare un prolungamento dell’emivita del FVIII. Nel presente articolo, la stessa metodologia è stata applicata al FVIII B-domain deleto per stabilirne l’emivita e l’immunogenicità in un modello di emofilia A murino. Inoltre si è cercato di valutare l’efficacia emostatica della proteina modificata.
La valutazione farmacocinetica ha dimostrato un prolungamento dell’emivita del FVIII di circa 1,5 volte, simile a quanto osservato nei pazienti arruolati nei protocolli con i nuovi prodotti long-acting in sperimentazione, e l’efficacia emostatica si è dimostrata durare più a lungo di quella osservata con il FVIII non modificato. Apparentemente, anche l’immunogenicità era inferiore a quella associata all’uso del FVIII non modificato. Gli Autori suggeriscono che tale metodologia potrebbe quindi risultare utile anche nei pazienti con emofilia A in profilassi, con la creazione di un nuovo fattore a lunga emivita.
Soy Phosphatidylinositol Containing Nanoparticle Prolongs Hemostatic Activity of B-Domain Deleted Factor VIII in Hemophilia A Mice
KRITHIKA A. SHETTY, MATTHEW P. KOSLOSKI, DONALD E. MAGER, SATHY V. BALU-IYER