Lo standard di cura per l’emofilia A grave è la profilassi, che ha storicamente puntato ad un livello minimo di fattore VIII (FVIII) dell’1%. Tuttavia, nonostante il
trattamento profilattico, le persone con emofilia rimangono a rischio di emorragie che hanno
implicazioni fisiche e sulla qualità della vita, e che hanno un impatto sulla vita quotidiana.
Riassunto Lo scopo di questa revisione era quello di valutare le prove a sostegno del rapporto
tra l’individuazione di livelli di attività FVIII più elevati da raggiungere con la profilassi e risultati migliori nelle persone con emofilia A.
E’ stata condotta una revisione narrativa che ha definito i bisogni insoddisfatti e gli obiettivi di trattamento nelle persone con emofilia A, per valutare il vantaggio del targeting di livelli di attività del FVIII più elevati e definire le terapie in grado di raggiungerli per ottenere risultati migliori per le persone con emofilia A.
Dalla revisione è risultato che nonostante i recenti progressi del trattamento, i bisogni insoddisfatti rimangono, e le persone con l’emofilia continuano a presentare disturbi articolari e funzionali, dolore acuto e cronico, e scarsa qualità della vita. Le prove suggeriscono che livelli di attività di FVIII fino al 50% possono essere necessari per raggiungere un tasso di sanguinamento vicino allo zero. Tuttavia, il raggiungimento di elevati livelli di attività FVIII con la terapia attuale standard o ad emivita estesa (EHL) è associato con un elevato carico di trattamento. Opzioni di trattamento innovative possono fornire elevati livelli di attività di FVIII e migliori risultati per il paziente.
Conclusione: Le prove suggeriscono che i livelli di attività FVIII nelle persone con emofilia A dovrebbero essere mantenuti a livelli più elevati per migliorare i risultati dei pazienti e consentire la progressione verso l’equità sanitaria
Fonte:
Sito: Data. Haemophilia 2023 Nov;29(6):1419-1429.
Titolo: Mirare a livelli più elevati di fattore VIII per la profilassi dell’emofilia A: una revisione narrativa
Autore: Lynn Malec Davide Matino