Lo switch dai concentrati di FVIII (CFC) con emivita standard (SHL) a concentrati con emivita incrementata (EHL)è sempre più diffuso.
Gli autori dello studio si sono proposti di descrivere, nella profilassi dei pazienti emofilici, l’esperienza del passaggio da Concentrati di Fattore VIII SHL a FVIII EHL e l’impatto di ciò sulla frequenza delle infusioni, sul consumo di fattori, sui tassi di sanguinamento e sulla qualità della vita in relazione allo stato di salute (Hrqol) utilizzando il Canadian Hemophilia Kids’ Life Assessment Tool (CHO-KLAT).
A tal fine è stata condotta un’analisi retrospettiva in un unico Centro Emofilia
Canadese che nel 2018 assisteva bambini e ragazzi di età compresa fra i 4 e i 18 anni affetti da Emofilia A moderata/severa, senza inibitori. Sono stati presi in considerazione tutti i pazienti passati da un Concentrato di FVIII SHL a un EHL nei 2 anni precedenti e per i quali erano disponibili i dati Hrqol. Lo studio di coorte ha compreso 38 ragazzi (età media 11 anni) di cui 5 affetti da Emifilia A moderata e 33 da Emofilia A severa. Lo switch portò ad una riduzione del 33% nel numero di infusioni settimanali con un numero medio ridotto da 3,5 a 2,3 (p < 0,0001) e una riduzione del consumo di concentrato di F VIII del 17% da 103 U.I./Kg/settimana a 85,5 U.I./Kg/settimana (p<0,004).
Non ci fu variazione significativa nel numero di emorragie articolari annue o negli score CHO-KLAT
Gli autori concludono che, nonostante i documentati e i numerosi benefici legati all’impiego di Concentrati di FVIII EHL (meno infusioni, minore consumo di fattore senza aumento dei sanguinamenti) lo studio non ha dimostrato alcun miglioramento della qualità della vita in relazione allo stato di salute (HrQol). Alla luce di tali risultati, si sottolinea come l’attuale Canadian Hemophilia Kids’ Life Assessment Tool (CHO-KLAT) non è ottimizzato per valutare il peso della frequenza del trattamento con un basso numero di sanguinamenti, passando da concentrati standard a quelli ad emivita prolungata considerato che una riduzione di 1,2 infusioni/settimana non comporta un significativo cambiamento della qualità di vita.
Di conseguenza sarà necessario provvedere ad una revisione del CHO-KLAT oppure sviluppare nuovi strumenti per misurare oggettivamente i costi e benefici.
E’ stata condotta un’analisi retrospettiva in un unico Centro Emofilia Canadese che nel 2018 assisteva bambini e ragazzi di età compresa fra i 4 e i 18 anni affetti da Emofilia A moderata/severa, senza inibitori per valutare l’effetto sulla qualità di vita del passaggio dall’impiego di concentrati di FVIII standard a concentrati a vita media prolungata. A tal fine è stato utilizzato il Canadian Hemophilia Kids’ Life Assessment Tool (CHO-KLAT). Non avendo osservato significative differenze gli autori concludono che sarà necessario sviluppare nuovi strumenti per misurare oggettivamente i costi e benefici.
Haemophilia. 2019;00:1–6.
Titolo: Measuring the impact of changing from standard half-life (SHL) to extended half-life (EHL) FVIII prophylaxis on healthrelated quality of life (HRQoL) in boys with moderate/severe haemophilia A: essons learned with the CHO-KLAT tool
Autore/i: Carcao M., Laura Zunino L., Young N.L., Dover S., Bouskill V., Hilliard , Price V.E., Victor S. Blanchette V.S.