Sullo sfondo di un panorama terapeutico in rapida evoluzione, manca una conoscenza consolidata, contemporanea e basata sull’evidenza della mortalità nelle persone con emofilia A congenita (PwcHA). Questa revisione sistematica della letteratura esamina i dati disponibili sulla mortalità e sulle cause di morte in PwcHA per consentire una migliore conoscenza dei decessi in PwcHA e valutare l’impatto dei nuovi paradigmi di trattamento sulla mortalità.
Una revisione sistematica della letteratura degli studi osservazionali è stata condotta ricercando su Medline, Embase e sui registri degli studi clinici gli articoli pubblicati da gennaio 2010 a marzo 2020, utilizzando i termini di ricerca: emofilia A (HA), mortalità, causa di morte. Sono stati esclusi studi interventistici, studi che non riportavano decessi e quelli che riportavano solo emofilia B, HA acquisita o la associazione di altre coagulopatie. Complessivamente, sono stati identificati 7818 articoli e ne sono stati analizzati 17. Di questi, sei riportavano i tassi di mortalità segnalati e cinque i rapporti di mortalità. La mortalità è generalmente diminuita nel tempo, nonostante un picco associato all’infezione da virus dell’immunodeficienza umana (HIV) e virus dell’epatite C (HCV) negli anni ’80 e ’90. La mortalità era fortemente correlata all’età e alla gravità dell’emofilia. Le persone con emofilia avevano un rischio di mortalità maggiore rispetto alla popolazione generale, in particolare in caso di emofilia grave e se infettate da HIV o HCV. Le cause di morte variavano tra le popolazioni, i paesi e il tempo in 15 studi identificati; tuttavia, la segnalazione incompleta ed eterogenea limita le evidenze. Emorragia, HIV, HCV e malattie epatiche sono state le principali cause di morte. È necessario un approccio unificato per riportare la mortalità e la causa della morte per comprendere la mortalità nelle PwcHA mentre i trattamenti continuano ad avanzare.
Sito / Data J Thromb Haemost. 2021 Jan;19 Suppl 1(Suppl 1):6-20.doi: 10.1111/jth.15189.
Titolo Mortalità nell’emofilia congenita A – una revisione sistematica della letteratura
Autore/i Charles R. M. Hay, Francis Nissen, and Steven W. Pipe