La Profilassi è considerata la modalità di trattamento ottimale per i pazienti con emofilia, e in particolare per la prevenzione o attenuazione dell’artropatia cronica e delle sue complicanze. I nuovi concentrati long-acting di fattore VIII e fattore IX rappresentano teoricamente un grande progresso nella piena e ottimale implementazione della profilassi, richiedendo inoltre meno infusioni per mantenere livelli circolanti di fattore di ragionevole sicurezza. A questo riguardo tuttavia la valutazione farmacocinetica riveste un ruolo importante nel disegnare programmi individualizzati di profilassi. E’ ben nota infatti l’ampia variabilità intra e inter-individuale, che può inoltre variare nel tempo con l’età ed il peso corporeo. In questo articolo viene raccomandata la valutazione ripetuta nel tempo della farmacocinetica individuale. Questo è divenuto oggi ancor più possibile grazie alla farmacocinetica di popolazione che consente di ottenere dati affidabili sull’emivita del fattore infuso anche in presenza di pochi prelievi, cosa particolarmente utile nei bambini. Tuttavia, viene ancora una volta ricordato come l’aderenza al trattamento, aspetto particolarmente delicato soprattutto negli adolescenti e giovani adulti, rimanga un requisito fondamentale nel ottenere risultati significativi e duraturi nel tempo.