Il lavoro offre una panoramica delle novità attuali e prossime future nell’ambito del trattamento dell’emofilia
Lo sviluppo di nuovi agenti biologici in grado di ripristinare la generazione di trombina è diventato il fulcro dell’innovazione nella gestione dell’emofilia. C’è un crescente interesse nella proposta di una nuova terapia non sostitutiva con meccanismi alternativi di azione e via di somministrazione, sperando di risolvere i bisogni ancora insoddisfatti nel trattamento di pazienti emofilici con o senza inibitori.
La revisione descrive le nuove molecole, in particolare l’anticorpo bi-specifico che imita la funzione di coagulazione del FVIII e / o quelle che agiscono inibendo gli anticoagulanti naturali, il loro meccanismo d’azione ei risultati degli studi clinici in corso.
Risultati entusiasmanti nel migliorare la protezione contro il sanguinamento e migliorare la qualità della vita stanno emergendo da studi clinici. Tuttavia, queste molecole con i loro meccanismi d’azione aprono anche nuovi problemi. Il trattamento del sanguinamento e la gestione della chirurgia in soggetti con un’emostasi riequilibrata possono essere difficili, specialmente per la mancanza di test di laboratorio che riflettono perfettamente lo stato di coagulazione in vivo. È necessaria un’attenta sorveglianza per valutare il rischio di complicanze trombotiche nei pazienti con emostasi riequilibrata, oltre a capire se questi nuovi prodotti offrono la stessa protezione sulle articolazioni della profilassi regolare con i fattori di coagulazione mancanti.
Pubmed Expert Opin Biol Ther. 2019 Apr
Current and emerging biologics for the treatment of hemophilia
Castaman G, Linari S.