L’angioedema ereditario da deficit di C1 inibitore viene trattato con la somministrazione sostitutiva di C1 inibitore di derivazione plasmatica. Un recente lavoro qui sintetizzato ha ripercorso tutte le fasi del rigoroso processo multistep e di sorveglianza attiva per garantire costantemente la sicurezza di tale terapia sostitutiva
La terapia sostitutiva con concentrati di derivazione plasmatica ad azione inibitoria nei confronti di C1 è stata adoperata per decenni nel trattamento dei pazienti affetti da angioedema ereditario secondario a carenza di C1 inibitore (C1-INH) Un lavoro scientifico di recente pubblicazione sulla rivista “Allergy Asthma Proceedings” ha analizzato il razionale dell’utilizzo di terapia sostitutiva con C1-INH, Il processo di produzione di C1-INH include: selezione e valutazione prospettica dei donatori, raccolta di plasma e purificazione tramite un processo multistep di rimozione dei patogeni. La eleggibilità dei donatori è definita attraverso criteri restrittivi stabiliti e monitorati da agenzie regolatorie e da volontari standard implementati dai centri di raccolta locali. Il plasma dei volontari viene testato per infezioni da patogeni trasmissibili attraverso il sangue (virus dell’epatite B , epatite C virus, HIV, parvovirus B19, virus dell’epatite A) , attraverso metodica ELISA e PCR. Il plasma ottenuto per la produzione viene quindi processato tramite scongelamento e centrifugazione e il sovranatante ottenuto (i.e., plasma crioprecipitato depleto) viene adoperato per la produzione di diverse terapie di derivazione plasmatica, incluso C1-INH. Oltre alla cromatografia, successive fasi di purificazione da patogeni vengono applicate tra cui pastorizzazione e filtrazione. I produttori monitorano di continuo il profilo di sicurezza di C1-INH tramite un robusto sistema di sorveglianza.
Fonte: Allergy Asthma Proc 2020 Mar 1;41(2):99-107