BAY 94-9027 (damoctocog alfa pegol; Jivi®; Bayer AG, Germania) è un FVIII ricombinante PEGilato con eliminazione del dominio di emivita estesa e sito-specificatamente PEGilato. A causa della sua prolungata emivita, BAY 94-9027 ha il potenziale per mantenere il FVIII a un livello emostatico più elevato per periodi più lunghi rispetto agli agenti ad azione standard. Questa emivita più lunga consente anche dosaggi meno frequenti, che a loro volta potrebbero aiutare a migliorare aderenza quando utilizzato per la profilassi. Abbiamo eseguito un’analisi post hoc sui dati dello studio PROTECT VIII per esplorare l’impatto della profilassi a lungo termine BAY 94-9027 sulle articolazioni target. Il numero di articolazioni bersaglio storiche (come giudicato dagli investigatori) è stato registrato all’ingresso nello studio. Inoltre, è stato valutato il numero di nuove articolazioni target sviluppate durante lo studio, utilizzando la definizione di articolazione target della International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) (tre o più sanguinamenti spontanei entro 6 mesi). Articolazioni target che si erano risolte al cut-off dei dati (28 agosto 2019), utilizzando la definizione ISTH di risoluzione articolare (un’articolazione target registrata con due o meno sanguinamenti spontanei negli ultimi 12 mesi) .Queste variabili sono state analizzate in pazienti noti per avere ha ricevuto la profilassi prima dell’ingresso nello studio e che ha continuato la profilassi nello studio principale e nella sua estensione in corso. Su un totale di 122 articolazioni target storiche o nuove, 111 (91%) si erano risolte . La risoluzione si è verificata in tutti i regimi profilattici. Quando sono stati esaminati i dati per i tipi più comuni di articolazioni target al basale, abbiamo riscontrato che la risoluzione si verificava nel 94% delle articolazioni della caviglia, 93% del ginocchio e 89% delle articolazioni del gomito. In sintesi, la nostra analisi post hoc dello studio PROTECT VIII ha rilevato un alto tasso di risoluzione delle articolazioni target con profilassi a lungo termine con BAY 94-9027 tra i pazienti con emofilia A grave. Almeno un’articolazione target si è risolta in oltre il 90% dei pazienti e oltre l’80% dei pazienti ha raggiunto la risoluzione di tutte le articolazioni target. Questo effetto è stato osservato in tutti i regimi profilattici.
BAY 94-9027 (Jivi®) ha il potenziale di mantenere il FVIII a un livello emostatico più elevato per periodi più lunghi rispetto agli agenti ad azione standard.
E’ stata eseguita un’analisi post hoc sui dati dello studio PROTECT VIII per esplorare l’impatto della profilassi a lungo termine BAY 94-9027 sulle articolazioni target.
Su un totale di 122 articolazioni target storiche o nuove, 111 (91%) si erano risolte .
La risoluzione si e’ verificata nel 94% delle articolazioni della caviglia, 93% del ginocchio e 89% delle articolazioni del gomito. In sintesi, l’ analisi post hoc dello studio PROTECT VIII ha rilevato un alto tasso di risoluzione delle articolazioni target con profilassi a lungo termine con BAY 94-9027 tra i pazienti con emofilia A grave.
Sito: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed / Data: Luglio 2020
Titolo: Target joint resolution in patients with haemophilia A receiving long‐term prophylaxis with BAY 94‐9027
Autori: Mark T. Reding, Ingrid Pabinger, Shadan Lalezari, Elena Santagostino,Maria Elisa Mancuso
Rivista: Haemophilia 2020;26:e201-e204