In questa lettera all’editore gli autori riportano i risultati di una “ analisi post hoc” dello studio PROTECT VIII realizzata effettuando analisi statistiche non contemplate nel protocollo di ricerca, dopo la conclusione della raccolta dei dati dello studio stesso.
Lo studio PROTECT VIII ha dimostrato che il BAY 94-9027 (Damoctocog Alfa Pegol-Jivi) è efficace nella prevenzione delle emorragie, a tre dosaggi personalizzati. Dei 126 pazienti che hanno completato lo studio principale, 121 sono entrati nell’estensione che ha confermato la sicurezza ed efficacia della profilassi con BAY 94-9027 somministrato fino ad intervalli di 7 giorni per >5 anni.
Data l’importanza di prevenire i danni articolari nei pazienti con Emofilia A severa, gli autori hanno eseguito un’analisi a posteriori sui dati dello studio PROTECT VIII onde valutare l’impatto a lungo termine
della profilassi con BAY 94-9027 sulle articolazioni bersaglio. Il numero storico
delle articolazioni bersaglio (a giudizio dai ricercatori) è stato registrato all’ingresso allo studio. Inoltre, è stato considerato il numero di nuove articolazioni target, utilizzando i criteri di valutazione adottati dalla Società Internazionale di Emostasi e Trombosi (ISTH) (tre o più emorragie spontanee entro 6 mesi). Gli autori della lettera hanno valutato anche il numero di articolazioni bersaglio che si sono risolte stabilendo come data finale il 28 agosto 2019, ed impiegando, anche per questa finalità, la definizione ISTH di risoluzione (due o meno emorragie spontanee negli ultimi 12 mesi). Queste variabili sono state analizzate nei pazienti in profilassi prima dell’entrata nello studio e che hanno proseguito la profilassi nello studio principale e nella sua estensione.
Su un totale di 122 articolazioni bersaglio storiche o nuove, 111 (91%) si erano
risolte alla data del 28 agosto 2019. Gli autori hanno rilevato che la risoluzione si è verificata nel 94%
per la caviglia,nel 93% per il ginocchio e nell’ 89% per il gomito, percentuali inferiori per spalla,
polso e anca.
In sintesi, questa analisi post hoc dello studio PROTECT VIII ha consentito di rilevare un alto tasso di risoluzione delle articolazioni bersaglio con profilassi a lungo termine con BAY 94-9027 tra i pazienti con emofilia A severa. Almeno un’articolazione bersaglio si è risolta in oltre il 90% dei pazienti, ed oltre l’80% dei pazienti ha raggiunto la risoluzione di tutte le articolazioni bersaglio. Questo effetto è stato osservato in tutti i regimi di profilassi, compreso quello a 7 giorni.
Un potenziale limite dello studio si può riscontrare nel numero di articolazioni target basali documentate dai ricercatori. Inoltre, questa analisi non è in grado di commentare la risoluzione oltre i termini dello studio PROTECT VIII e della sua estensione. Tuttavia i risultati consentono di sostenere che quella con BAY 94-9027 è una valida strategia profilattica per i pazienti con emofilia A severa poiché previene ripetute emorragie proteggendo le articolazioni bersaglio, con il valore aggiunto di un regime di dosaggio flessibile.
Gli autori riportano i risultati di una “ analisi post hoc” dello studio PROTECT VIII su Damoctocog Alfa Pegol- Jivi realizzata effettuando analisi statistiche non contemplate nel protocollo di ricerca, dopo la conclusione della raccolta dei dati dello studio stesso. Almeno un’articolazione bersaglio si è risolta in oltre il 90% dei pazienti, ed oltre l’80% dei pazienti ha raggiunto la risoluzione di tutte le articolazioni bersaglio. Questo effetto è stato osservato in tutti i regimi di profilassi, compreso quello a 7 giorni.
Sito / Data: Haemophilia. 2020;00:1–4.
Titolo: Target joint resolution in patients with haemophilia A receivinglong-term prophylaxis with BAY 94-9027 (Letter to Editor)
Autore/i: Reding M.T., Pabinger I., Lalezari S., Santagostino. E., Mancuso M.E.