Una valutazione effettuata riducendo il volume di ricostituzione (da 5 mL a 2 mL) del farmaco Fattore VIII ricombinante antiemofilico, octocog-alfa ( rAHF ). La procedura è finalizzata alla riduzione del volume di infusione del farmaco e quindi alla minore durata di infusione. Tale diluizione si è dimostrata efficace ma con il potenziale di determinare reazioni di ipersensibilità o secondarie a infusione, in particolare nei bambini.
Uno studio prospettico multicentrico condotto nei pazienti pediatrici ha avuto come principale obiettivo la determinazione di tollerabilità, sicurezza ed efficacia di Fattore VIII ricombinante ricostituito in un volume finale pari a 2 mL anziché 5 mL .Tale volume ridotto è stato somministrato nella pratica clinica quotidiana ( sia in regime al bisogno che in profilassi) in bambini con emofilia A grave o moderata. Lo studio è stato prospettico, non interventistico e di sorveglianza post-marketing. I pazienti eleggibili avevano precedentemente ricevuto FVIII ricombinante (rAHF) e non presentavano storia di inibitori. Sono stati arruolati in totale 65 pazienti, nessuno di essi ha presentato reazioni di ipersensibilità locale nè eventi avversi secondari al trattamento. I ricercatori hanno riportato una buona efficacia complessiva di 2 mL di rAHF con una definizione della efficacia emostatica pari a eccellente o buona in tutti i trattamenti .In conclusione, in bambini affetti da emofilia A grave o moderata, non sono state riportate reazioni di ipersensibilità in seguito alla infusione di rAHF ricostituito in un volume pari a 2 mL anziché 5mL.
Fonte: Haemophilia journal, DOI: 10.1111/hae.13997