Questa revisione illustrata educa gli operatori sanitari sulla terapia genica basata su AAV per l’emofilia A e B, consentendo loro di istruire ulteriormente i loro colleghi e i loro pazienti.
Con la recente approvazione delle prime due terapie geniche per l’emofilia A e B, la comunità dell’emofilia ha bisogno di materiale didattico sulla terapia genica basata su AAV per una migliore comprensione di questo nuovo approccio terapeutico e per aiutare gli operatori sanitari e i pazienti a fare scelte personalizzate tra un numero crescente di opzioni terapeutiche.
Obiettivo della review è quello di fornire un riepilogo completo dell’intero processo della terapia genica basata su AAV, dai principi di base all’implementazione clinica attraverso una revisione illustrata.
Gli autori, con esperienza e conoscenza della terapia genica per l’emofilia A e B, hanno esaminato articoli rilevanti dal database PubMed e li hanno tradotti in illustrazioni.
La revisione è divisa in otto sezioni illustrate che forniscono una panoramica della terapia genica per l’emofilia A e B partendo dai fondamenti dell’emofilia e dall’attuale panorama terapeutico, dai principi della terapia genica diretta al fegato basata su AAV, attraverso l’esplorazione dei risultati di efficacia e sicurezza della fase III pubblicata. studi clinici, sfide attuali e future, fino all’implementazione nella pratica clinica, compresi i modelli hub and spoke e il percorso del paziente.
Sito / Data. Haemophilia.2024;30:5–15.
Titolo Terapia genica per l’emofilia A e B, dai principi di base all’implementazione clinica: una revisione illustrata
Autore/I Cihan Ay, Laurent Frenzel, Karen Pinachyan, Sandra Le Quellec