La stabilità e la diffusione del virus dell’epatite C dipendono da una interazione funzionale tra il genoma virale e il microRNA-122 espresso a livello epatico ed essenziale per la stabilità e la diffusione dell’RNA dell’HCV.
I microRNA sono piccole molecole endogene di RNA non codificante, a singolo filamento, di 20-22 nucleotidi; fanno parte di una grande rete di geni regolatori e svolgono diverse funzioni tra le quali quella di regolatori di importanti processi biologici come la crescita e differenziazione cellulare, il timing dello sviluppo cellulare, l’apoptosi e la modulazione della risposta alle infezioni virali.
Il Miravirsen sequestra e inibisce il microRNA-122. In questo trial su pazienti affetti da epatite C cronica da virus di genotipo 1 se ne dimostra l’efficacia nel ridurre, in modo dose-dipendente, i livelli di RNA dell’HCV, senza alcuna evidenza di induzione di farmaco-resistenza.